前言

 

基因療法在早幾(ji)年前，還處于“觸不可及”的理(li)論階段。

 

但現如今(jin)，已經直接在(zai)臨床階段(duan)開展應用。

 

暫(zan)且先拋開基因療法(fa)的療效問題。

 

目前大(da)家關注的點其實更多還(huan)是(shi)集中(zhong)在基因療法(fa)的費用問題(ti)上

 

而(er)為了盡可能多地(di)占(zhan)領(ling)用戶(hu)市場，各(ge)大生(sheng)物醫(yi)藥企業也在想方設法(fa)地(di)去進一步降低基因(yin)療法(fa)的成本。

 

那么，這(zhe)所謂的成本究竟從何(he)而(er)來(lai)？

 

 

基因療法的賬單

 

越(yue)來越(yue)多的細胞和基(ji)因療法正在改變各種癌癥和罕見疾(ji)病的治療方式(shi)。

 

而昂貴的治療費用對于醫療保(bao)障系統的沖擊(ji)必然是非常大的。

 

就拿(na)以價(jia)格出名的Zolgensma來(lai)舉例，目前Zolgensma至(zhi)今還未在(zai)中國(guo)上市，現階段的市場(chang)價(jia)格已經達(da)到(dao)了 212.5 萬美(mei)元。

 

即使后續進(jin)入中國之(zhi)后，給到醫(yi)(yi)保的支(zhi)持，價格預計也(ye)得要大(da)幾百(bai)萬的人民幣，對于(yu)醫(yi)(yi)保系統和患者來說(shuo)，依舊是難(nan)以承受的負擔。

 

要知道，諾華的(de)(de)Zolgensma已經能夠在美國(guo)獲得 80% 的(de)(de)醫(yi)療保險和商業計劃覆蓋率(lv)，但(dan)是(shi)(shi)實(shi)際買單的(de)(de)患者依(yi)舊是(shi)(shi)寥寥無幾。

 

所(suo)以，盡管生物制(zhi)藥行業在基因治療(liao)方(fang)面取(qu)得了突(tu)破式的(de)(de)進展，對(dui)于該領域的(de)(de)公司(si)來說，如(ru)果不能將(jiang)治療(liao)費(fei)用降下來，所(suo)有一切將(jiang)依舊是“竹籃(lan)子(zi)打水(shui)一場空”。

 

最明顯的(de)例子就是，Bluebird bio去(qu)年因(yin)為醫保系統以(yi)及用戶支付比例的(de)問題(ti)，決(jue)定將β地中海貧血基因(yin)療法Zynteglo從歐洲市場撤(che)出。

 

即使作為發達國家(jia)數量最多的歐洲，面對 Zynteglo 158 萬歐元(yuan)的治療費用，國家(jia)和個(ge)人也(ye)都(dou)望而卻步。

 

歐洲都這(zhe)樣了，那(nei)其他地區更是不用說(shuo)了。

 

 

價格還能再低嗎？

 

首先(xian)，如果單單衡量原料(liao)藥以及耗材等成本，那么這筆(bi)費用其實占比并(bing)不大。

 

其次，各國(guo)的(de)醫(yi)保以及商業(ye)保險系(xi)統應該也還有一定額度去承擔部分費用。

 

當(dang)然，成本(ben)的“大頭”其實(shi)在整(zheng)一(yi)個申請(qing)批準(zhun)的過程(cheng)。

 

與(yu)FDA監管(guan)的(de)其他藥(yao)物不同(tong)，基(ji)因療法(fa)不僅受FDA的(de)監管(guan)結構的(de)約束，而且(qie)還受其他的(de)部門，像是生(sheng)物技(ji)術(shu)委員會(hui)的(de)約束。

 

重重的(de)監(jian)管造就了一條漫長而(er)昂貴(gui)的(de)審(shen)批途徑(jing)。

 

據(ju)估計，批準(zhun)的(de)基因(yin)治療藥物的(de)成本接(jie)近 50 億(yi)美元（是FDA批準(zhun)平均成本的(de)五倍）。直接(jie)支付這些費用對(dui)于生物醫藥企業來說是非(fei)常(chang)困難的(de)。

 

而(er)且基因療(liao)法通常(chang)(chang)是針對特定個體量身(shen)定制的，這使得完成FDA批準的臨床(chuang)試(shi)驗非常(chang)(chang)具有挑戰性和成本高昂。

 

一項估計認為，每位臨床試驗參與者的藥(yao)物提供者花費了近 100 萬美元。

 

作為參考，FDA批準過程的I期(qi)(qi)臨床通常需要 20 至 80 名參與(yu)(yu)者，而到(dao)了III期(qi)(qi)臨床通常需要至少 3000 名參與(yu)(yu)者。

 

基因(yin)療法的初衷是為(wei)那些患有(you)罕(han)見，嚴(yan)重(zhong)和(he)可(ke)能(neng)絕癥的人提供了顯著(zhu)改善生(sheng)活質量的能(neng)力。

而(er)(er)現行的各種(zhong)審批以及(ji)條例使治療費用高得(de)(de)令(ling)人望而(er)(er)卻步，從而(er)(er)阻礙(ai)患(huan)者獲得(de)(de)治療的機會。

 

耗(hao)資超過 200 萬美(mei)元的藥物，恰恰就是“過度(du)”監(jian)管所造成的的結果(guo)之(zhi)一。

 

 

筆者總結

 

雖說基因療法現階段(duan)主要是針(zhen)對罕見(jian)病，但是“罕見(jian)”不等于“數量少”。

 

如果真(zhen)的要(yao)讓患(huan)者能夠接觸(chu)到基(ji)因(yin)(yin)療法，能用得起基(ji)因(yin)(yin)療法，其實還有很長一段(duan)路要(yao)走。

 

目前這個(ge)階(jie)段(duan)，各國的(de)(de)基因療(liao)法都處(chu)于一個(ge)“激增”的(de)(de)階(jie)段(duan)，一旦患(huan)者(zhe)的(de)(de)選(xuan)擇(ze)多了(le)，那么在保證療(liao)效的(de)(de)前提下，免不了(le)就要開(kai)始(shi)“價格戰”。

 

這(zhe)也就是國產化基因療(liao)法的意義(yi)所在(zai)，可以在(zai)確(que)保或(huo)提(ti)升療(liao)效的情況下，更大(da)程度地降(jiang)低患者所需(xu)的費用。

 

不排除，在市場(chang)主導藥品價格的(de)當下，面對基因療(liao)法，或(huo)許需(xu)要再(zai)次(ci)借助政府去監管和調(diao)控價格。